Terapia genica: lotta alla leucemia linfoblastica acuta

Primo paziente trattato al Bambino Gesù con cellule riprogrammate contro il tumore
Patrizia Miracco - 4 Febbraio 2018

All’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma un bambino di 4 anni, affetto da leucemia linfoblastica acuta e refrattario alle terapie convenzionali, è stato trattato con la manipolazione genetica delle cellule del sistema immunitario ed ora sta bene ed è stato dimesso.

Si tratta del primo paziente italiano curato con questo approccio rivoluzionario capace di riconoscere e attaccare il tumore. Il piccolo paziente sottoposto per la prima volta al trattamento sperimentale di terapia genica era affetto da leucemia linfoblastica acuta, di tipo B cellulare, che rappresenta il tipo più frequente di tumore dell’età pediatrica (400 nuovi casi ogni anno in Italia).

Aveva già avuto 2 ricadute (recidive) di malattia, la prima dopo trattamento chemioterapico, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno. Con questa tecnica non sono più presenti nel suo midollo cellule leucemiche.

Il prof. Bruno Dallapiccola, direttore scientifico dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, spiega: “Le terapie cellulari con cellule geneticamente modificate ci portano nel merito della medicina personalizzata, capace di rispondere con le sue tecniche alle caratteristiche biologiche specifiche dei singoli pazienti e di correggere i difetti molecolari alla base di alcune malattie. E’ la nuova strategia per debellare malattie per le quali per anni non siamo riusciti a ottenere risultati soddisfacenti”.

La tecnica di manipolazione delle cellule del sistema immunitario del paziente è una delle strategie più innovative e promettenti nella ricerca contro il cancro. L’approccio adottato dai ricercatori del Bambino Gesù è stato guidato dal prof. Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica.

I medici e i ricercatori del Bambino Gesù hanno prelevato i linfociti T del paziente e li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio. Questo recettore, chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor), potenzia i linfociti e li rende in grado, una volta reinfusi nel paziente, di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino ad eliminarle completamente.

“Siamo riusciti – precisa Dallapiccola – in tempi record a creare un’Officina Farmaceutica, a farla funzionare, a certificarla e ad andare in produzione. Il risultato incoraggiante di oggi in campo oncoematologico, con la riprogrammazione delle cellule del paziente orientate contro il bersaglio tumorale, ci fa essere fiduciosi di avere a breve risultati analoghi nel campo delle malattie genetiche, come la talassemia, l’atrofia muscolare spinale o la leucodistrofia”.

Secondo il prof. Locatelli: “L’infusione di linfociti geneticamente modificati per essere reindirizzati con precisione verso il bersaglio tumorale rappresenta un approccio innovativo alla cura delle neoplasie con prospettive incoraggianti”. “A livello internazionale – prosegue Locatelli – sono già avviate importanti sperimentazioni da parte di industrie farmaceutiche. Ci conforta poter contribuire allo sviluppo di queste terapie anche nel nostro Paese e immaginare di avere a disposizione un’arma in più da adottare a vantaggio di quei pazienti che hanno fallito i trattamenti convenzionali o che per varie ragioni non possono avere accesso ad una procedura trapiantologica”.

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